Billev White Logo
Stopi v stik

Storitve

Regulativa

Podpora na področju razvoja in regulative zdravil za napredno zdravljenje

Slika: Mjh Shikder on Unsplash

Podpora na področju razvoja in regulative zdravil za napredno zdravljenje (ATMP) ter celične in genske terapije

Zdravila za napredno zdravljenje (ATMP) ki so v Združenih državah Amerike poznane kot celične in genske terapije, predstavljajo novo generacijo prelomnih terapevtskih pristopov. Mednje sodijo zdravila za gensko terapijo, somatsko celično terapijo in terapijo tkivnega inženirstva, ki so namenjena popravljanju, nadomeščanju ali spreminjanju bioloških funkcij na njihovem izvoru. Kljub njihovemu izjemnemu znanstvenemu potencialu pa uvedba ATMP na trg zahteva obvladovanje kompleksnih regulatornih poti, izpolnjevanje specifičnih proizvodnih standardov ter zagotavljanje dolgoročnega spremljanja varnosti. Gre za izzive, ki zahtevajo izkušene partnerje na področju regulative in razvoja.

Podjetje Billev farmacija vzhod zagotavlja celovito strokovno podporo razvijalcem zdravil za napredno zdravljenje in celičnih ter genskih terapij v vseh fazah razvoja – od zgodnjih razvojnih aktivnosti in oblikovanja regulatorne strategije do zagotavljanja pripravljenosti na proizvodnjo v skladu z dobro proizvodno prakso (GMP), vzpostavitve farmakovigilance ter optimizacije pacientove poti. Na ta način vam pomagamo pospešiti razvoj zdravil in jih varno pripeljati do pacientov.

Posvetujte se z nami o vaši strategiji razvoja ATMP

Celostna podpora za zdravila za napredno zdravljenje (ATMP) ter celične in genske terapije

Razvoj zdravil za napredno zdravljenje (ATMP) ter celičnih in genskih terapij zahteva bistveno več od zgolj znanstvenih inovacij. Ta zdravila morajo v Evropski uniji slediti posebnemu regulatornemu okviru, izpolnjevati zahtevne pogoje glede proizvodnje ter zagotavljati učinkovite sisteme dolgoročnega spremljanja varnosti, preden lahko postanejo dostopna pacientom.

V podjetju Billev farmacija vzhod zagotavljamo usklajeno podporo skozi celoten življenjski cikel ATMP ter celičnih in genskih terapij. Naša multidisciplinarna ekipa združuje strokovnjake s področij regulative, kliničnega razvoja, kakovosti in dobre proizvodne prakse (GMP), medicinskih zadev ter farmakovigilance. Takšen integriran pristop omogoča usklajenost vašega razvojnega programa na vseh ključnih področjih.

Pomagamo vam oblikovati robustne razvojne strategije, vzpostaviti učinkovito komunikacijo s pristojnimi organi že v zgodnjih fazah ter pripraviti vse potrebno za pridobitev dovoljenja za izvajanje kliničnih preskušanj in dovoljenja za promet. S tem pomagamo preprečiti zamude, ki pogosto nastanejo zaradi nepovezanega svetovanja.

Kako do nas?

Billev farmacija vzhod, d. o. o.
Billev Pharma East Ltd.
Tržaška cesta 202

1000 Ljubljana

Slovenia

Stopite v stik

Celostna razvojna in regulatorna strategija za ATMP ter celične in genske terapije

Razvoj zdravil za napredno zdravljenje (ATMP) ter celičnih in genskih terapij se bistveno razlikuje od razvoja klasičnih farmacevtskih izdelkov. Majhno število pacientov, spreminjajoče se regulatorne smernice in kompleksne značilnosti izdelkov namesto uporabe standardiziranih razvojnih modelov zahtevajo prilagodljiv klinični pristop ter proaktiven dialog s pristojnimi organi.

V Evropski uniji področje ATMP ureja Uredba (ES) št. 1394/2007, pri čemer ocenjevanje po centraliziranem postopku izvajata Odbor za napredne terapije (CAT) in Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP). Regulativne zahteve zajemajo neklinične podatke, zasnovo kliničnega razvoja ter področje kemije, proizvodnje in kontrole (CMC), pri čemer je ključno), vse to pa mora biti za verodostojno pot do odobritve usklajeno že od samega začetka.

Podjetje Billev farmacija vzhod razvija regulatorne strategije, prilagojene posamezni fazi razvoja in vrsti ATMP. Zagotavljamo podporo pri pripravi na postopke znanstvenega svetovanja (Scientific Advice), pripravi dokumentacije o raziskovalnem zdravilu (IMPD) ter sodelovanju z Odborom za napredne terapije (CAT) in tako skrbimo, da vsaka odločitev glede razvoja okrepi regulativni položaj izdelka in hkrati zmanjša tveganja v nadaljnjih fazah razvoja.

Proizvodnja celičnih in genskih terapij ter skladnost ATMP z dobro proizvodno prakso (GMP)

Proizvodnja predstavlja enega ključnih izzivov pri razvoju zdravil za napredno zdravljenje (ATMP) ter celičnih in genskih terapij. Ti izdelki vključujejo izjemno kompleksne proizvodne procese, pogosto individualizirane terapevtske pristope ter stroge zahteve glede sledljivosti skozi celotno proizvodno verigo – od izvornega materiala do končnega izdelka.

Zdravila za napredno zdravljenje morajo izpolnjevati zahteve evropskih smernic dobre proizvodne prakse, zlasti Priloge 2 (EU GMP Annex 2), ki predstavlja specifičen okvir za ATMP ter celične in genske terapije. Ta med drugim ureja kvalifikacijo izhodnega materiala, karakterizacijo proizvodnega procesa, zagotavljanje konsistentnosti izdelka ter zahteve glede sistema kakovosti, prilagojene tem terapijam. Vzpostavitev skladnega proizvodnega procesa v zgodnjih fazah razvoja je ključna, saj nepripravljenost na zahteve GMP pogosto predstavlja ozko grlo v kasnejših fazah kliničnega razvoja in regulatornega ocenjevanja.

Podjetje Billev farmacija vzhod nudi specializirano podporo na področju GMP ter storitve odgovorne osebe (Qualified Person – QP), vključno s certificiranjem ATMP v EU in sproščanjem serij v promet v skladu z evropskimi regulatornimi zahtevami. Pomagamo vam pri vzpostavitvi proizvodnega procesa in sistema kakovosti, ki sta skladna s pričakovanja regulatornih organov – od prve GMP proizvodnje do komercialne proizvodnje v večjem obsegu.

Medicinska in varnostna podpora za celične in genske terapije ter upravljanje življenjskega cikla ATMP

Klinični razvoj celičnih in genskih terapij ter zdravil za napredno zdravljenje (ATMP) zahteva skrbno in neprekinjeno vrednotenje tako terapevtskih koristi kot tudi dolgoročnih tveganj. Ker lahko ta zdravila povzročijo trajne ali dolgotrajne biološke učinke, zahteve glede spremljanja varnosti bistveno presegajo obdobje neposredno po zdravljenju. Zlasti za zdravila za gensko terapijo Evropska agencija za zdravila (EMA) zahteva strukturirano dolgoročno spremljanje pacientov, ki lahko traja tudi do 15 let po zdravljenju.

Pristojni organi zahtevajo vzpostavitev robustnih sistemov farmakovigilance, načrtov za obvladovanje tveganj (RMP) ter protokolov dolgoročnega spremljanja, in sicer že pred začetkom uporabe zdravila ter skozi njegov celoten življenjski cikel. Splošni ali generični farmakovigilančni protokoli za ATMP niso ustrezni, saj mora biti sistem prilagojen specifični vrsti zdravila.

Podjetje Billev farmacija vzhod vzpostavlja in upravlja sisteme farmakovigilance, prilagojene ATMP, vključno z razvojem glavne datoteke sistema farmakovigilance (PSMF), pripravo načrtov za obvladovanje tveganj (RMP), obdelavo posameznih primerov domnevnih neželenih učinkov (ICSR), pripravo periodičnih poročil o varnosti (PSUR) ter načrtovanjem programov dolgoročnega spremljanja. Hkrati zagotavljajo tudi celostni medicinski nadzor skozi fazo kliničnega razvoja in obdobje po pridobitvi dovoljenja za promet.

Optimizacija pacientove poti pri ATMP ter celičnih in genskih terapijah

Pri številnih zdravilih za napredno zdravljenje (ATMP), zlasti pri avtolognih celičnih in genskih terapijah, pacientova pot ni zgolj organizacijski ali tržni vidik, temveč predstavlja ključen strukturni element proizvodnega in regulatornega programa.

Avtologne celične in genske terapije postavljajo pacienta v središče proizvodne verige. Evropska zakonodaja zahteva zagotavljanje sledljivosti identitete (t. i. chain of identity) od odvzema izvornega materiala do aplikacije zdravila, pri čemer smejo te terapije izvajati le ustrezno kvalificirani centri. Pot od postavitve diagnoze do zdravljenja praviloma vključuje specializirane napotitvene mreže, zahteve glede kvalifikacije centrov ter natančno usklajeno logistiko.

Podjetje Billev farmacija vzhod analizira in optimizira celotno pot pacienta – od diagnoze in napotitvenih poti do kvalifikacije centrov za zdravljenje in spremljanja pacienta po aplikaciji zdravila. Pomagamo vam preiti iz modela, kjer je v središču center za zdravljenje, v pristop, osredotočen na pacienta, kar skrajšuje čas od odvzema do aplikacije ter izboljšuje dostopnost teh terapij za bolnike, ki jih najbolj potrebujejo.

Pospeševanje dostopa do trga za zdravila za napredno zdravljenje (ATMP) ter celične in genske terapije

Za uspešen vstop ATMP in celičnih ter genskih terapij na trg ni dovolj le uspešen klinični razvoj. V skladu z Uredbo (ES) št. 1394/2007 morajo ATMP pridobiti centralizirano dovoljenje za promet, ki ga v postopku ocenjevanja obravnava Odbor za napredne terapije (CAT), dokončno odobritev pa poda Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP).

Učinkovita pridobitev dovoljenja zahteva usklajenost regulatorne strategije, razvoja na področju kemije, proizvodnje in kontrole (CMC), pripravljenosti proizvodnje ter upravljanja varnosti že od najzgodnejših faz razvoja. Programi, pri katerih ti elementi niso usklajeni, se pogosto soočajo z zamudami prav v ključnih fazah.

Podjetje Billev farmacija vzhod združuje vsa ta področja v okviru enotne strokovne ekipe, kar omogoča usklajen in na regulatorne preglede pripravljen razvojni proces za ATMP ter celične in genske terapije – od prve uporabe pri ljudeh do pridobitve dovoljenja za promet in uspešne komercializacije.

Kako podjetje Billev farmacija vzhod podpira vaš program razvoja ATMP ter celičnih in genskih terapij

Razvoj zdravil za napredno zdravljenje (ATMP) ter celičnih in genskih terapij zahteva celovito strokovno znanje, ki zajema področja regulative, kliničnega razvoja, proizvodnje v skladu z dobro proizvodno prakso (GMP), medicinskih zadev ter dolgoročne farmakovigilance. V skladu z Uredbo (ES) št. 1394/2007 morajo te terapije pred vstopom na trg skozi centraliziran postopek pridobitve dovoljenja za promet.

Podjetje Billev farmacija vzhod združuje vsa ključna strokovna področja, potrebna za podporo vašemu programu razvoja ATMP ali celičnih in genskih terapij skozi celoten življenjski cikel. Naša ekipa neposredno sodeluje z nacionalnimi pristojnimi organi v državah EU ter Evropsko agencijo za zdravila (EMA) ter vam pomaga uskladiti razvojno strategijo s pričakovanji pristojnih organov ter zagotoviti ustrezne podatke in dokumentacijo za uspešno oddajo vloge.

Naša celovita ponudba storitev obsega:

Predklinična strategija Na tveganju temelječe načrtovanje študij, uporaba modelov, specifičnih za posamezne vrste, ter priprava podatkovnih paketov za oddajo vloge za klinično preskušanje (CTA) za zdravila za napredno zdravljenje (ATMP) ter celične in genske terapije
Klinični razvoj Adaptivno načrtovanje kliničnih preskušanj, krovni protokoli, upravljanje neodvisnih odborov za spremljanje varnosti podatkov (DSMB), načrtovanje dolgoročnega spremljanja
Regulatorne zadeve/CMC Priprava dokumentacije za raziskovalno zdravilo (IMP) in kakovostnega modula vloge za pridobitev dovoljenja za promet (MAA), priprava na znanstveno svetovanje ter sodelovanje z odboroma CAT in CHMP
Podpora GMP proizvodnji Skladnost z evropskimi smernicami dobre proizvodne prakse (Priloga 2), storitve odgovorne osebe (QP), sproščanje serij ter priprava na inšpekcijske preglede za celične in genske terapije ter tkivno inženirske izdelke
Medicinske zadeve Strategija razmerja med koristjo in tveganjem, podpora raziskovalcem ter pridobivanje podatkov po pridobitvi dovoljenja za promet
Farmakovigilanca Sistem farmakovigilance (PSMF), načrt obvladovanja tveganj (RMP), individualna poročila o neželenih učinkih (ICSR), periodična poročila o varnosti (PSUR) ter protokoli dolgoročnega spremljanja (vključno z do 15-letnim spremljanjem pri genski terapiji)
Pacientova pot Sledljivost identitete (chain of identity), načrtovanje napotitvenih poti ter kvalifikacija centrov za zdravljenje

Ta celovit pristop organizacijam, ki razvijajo zdravila za napredno zdravljenje (ATMP) ter celične in genske terapije, omogoča jasnejšo razvojno pot, boljšo skladnost z zahtevami pristojnih organov in učinkovitejši dostop do pacientov – z enim partnerjem, ki prevzema odgovornost skozi celoten proces.

Posvetujte se z nami glede ATMP

Kako še lahko pomagamo?

S poudarkom na strokovnem vodenju in strateških vpogledih vaše projekte zanesljivo peljemo naprej in zagotavljamo, da je vsak korak opravljen natančno.

Potrebujete nasvet?

Stopite v stik

Ne zamudite novosti​

Sledite nam na LinkedIn

Sledite nam

Oglejte is naš
promocijski video

Glej na YouTube

Regulativa

Farmakovigilanca

Medicinsko svetovanje

Kakovost/GxP

Informatika v regulativi

Stopi v stik
logo-billev-pharma-east

DOMOV

STORITVE

Regulativa

Farmakovigilanca

Storitve na področju medicine

Kakovost/GxP

Informatika v regulativi

EKIPA STROKOVNJAKOV

KDO SMO

NOVICE IN DOGODKI

Prijava partnerja

KONTAKT

billeveast@billeveast.com

+386 123 22095

Tržaška cesta 202
1000 Ljubljana
Slovenija

SLEDITE NAM